多項(xiàng)政策促進(jìn)罕見(jiàn)病藥物研發(fā)
隨著全國(guó)罕見(jiàn)病診療協(xié)作網(wǎng)的建立,罕見(jiàn)病的診療水平正在不斷提高。
近年來(lái),國(guó)家相繼出臺(tái)一系列罕見(jiàn)病相關(guān)政策,鼓勵(lì)罕見(jiàn)病藥物的引進(jìn)、研發(fā)和生產(chǎn),并加快罕見(jiàn)病藥物的注冊(cè)審評(píng)審批,罕見(jiàn)病藥物在國(guó)內(nèi)的上市數(shù)量逐年提升。根據(jù)《2024中國(guó)罕見(jiàn)病行業(yè)趨勢(shì)報(bào)告》,截至2023年底,中國(guó)已有165種罕見(jiàn)病藥物上市,涉及92種罕見(jiàn)病。
然而,由于罕見(jiàn)病患者數(shù)量少,相關(guān)臨床試驗(yàn)研究相對(duì)困難,治療罕見(jiàn)病的藥物往往價(jià)格高昂。此外,由于難以達(dá)到常見(jiàn)病用藥的銷售量,企業(yè)研發(fā)罕見(jiàn)病用藥的積極性普遍不高。如何進(jìn)一步解決罕見(jiàn)病用藥難題,讓更多罕見(jiàn)病有藥可醫(yī)?
“不少罕見(jiàn)病藥物確實(shí)非常昂貴,很多患者根本無(wú)法承擔(dān)。一些罕見(jiàn)病治療難以依靠手術(shù)進(jìn)行,因此用藥是治療關(guān)鍵?!毕愀鄞髮W(xué)深圳醫(yī)院骨科醫(yī)學(xué)中心主任、罕見(jiàn)病醫(yī)學(xué)中心(籌)副主任杜啟峻教授告訴科技日?qǐng)?bào)記者,近年來(lái),將罕見(jiàn)病藥物納入醫(yī)保、創(chuàng)新機(jī)制引入罕見(jiàn)病用藥等舉措,大幅改善了罕見(jiàn)病患者的用藥情況。
以深圳為例,去年推出的惠民保將7種罕見(jiàn)病高價(jià)自費(fèi)特效藥納入保障范圍,保障額度可達(dá)50萬(wàn)元,對(duì)罕見(jiàn)病治療給予了很大力度的支持?!凹顾栊约∥s癥患者治療用藥的費(fèi)用可能一年需要幾百萬(wàn)元。藥物納入醫(yī)保后價(jià)格大幅降低,疊加報(bào)銷后的價(jià)格讓更多患者可以負(fù)擔(dān)得起藥費(fèi)。”杜啟峻說(shuō)。
罕見(jiàn)病創(chuàng)新藥物的缺乏,也是患者有效治療受限的重要原因之一。杜啟峻坦言,與糖尿病、高血壓等常見(jiàn)病有很多藥物可以選擇不同,已經(jīng)上市的罕見(jiàn)病藥物“能數(shù)得出來(lái)”,治療效果往往也達(dá)不到最理想的狀態(tài)。罕見(jiàn)病藥物研發(fā)仍存在研發(fā)周期長(zhǎng)、經(jīng)費(fèi)投入高、臨床研究開展難等問(wèn)題。
為此,相關(guān)部門支持醫(yī)療機(jī)構(gòu)開展罕見(jiàn)病中心建設(shè),跨地域開展醫(yī)療團(tuán)隊(duì)間協(xié)作,共同推進(jìn)罕見(jiàn)病診療、科研和教學(xué)等工作。在機(jī)制創(chuàng)新方面,新的機(jī)制試點(diǎn)讓罕見(jiàn)病患者進(jìn)一步獲得創(chuàng)新藥物的診療機(jī)會(huì)。
如“港澳藥械通”政策,通過(guò)打通進(jìn)口審批、境外采購(gòu)、進(jìn)口通關(guān)、貯存配送、臨床使用等多個(gè)環(huán)節(jié),進(jìn)一步推進(jìn)急需藥械在指定醫(yī)療機(jī)構(gòu)中的臨床應(yīng)用。杜啟峻介紹,這一政策不僅讓患者用上了內(nèi)地暫時(shí)沒(méi)有上市的急需藥物,也能助力相關(guān)臨床試驗(yàn)研究的推進(jìn),幫助更多罕見(jiàn)病藥物研發(fā)和上市。(記者張佳星)
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